*仅供医学专业人士阅读参考
本文聚焦空军军医大学唐都医院常婷教授团队在重症肌无力（MG）领域的系统性成果。从指南执笔到机制原创，从精准诊断到CAR-T根治性探索，全面呈现团队如何以十年磨一剑的定力，构建起“诊-治-研-转”全链条创新的“唐都模式”。
从指南更新看中国MG诊疗的传承与突破
2025年，《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》[1]正式发布，标志着我国MG诊疗迈向新台阶。空军军医大学唐都医院神经免疫团队深度参与了这一进程：常婷教授担任核心执笔，李柱一教授坐镇评审把关。这份担当源于团队十年的厚积薄发——从2015年李柱一教授执笔第一版中国MG指南[2]，构建诊疗基石，到如今常婷教授接棒领衔执笔、李柱一教授护航指导，两代人薪火相传，全程见证并推动了中国MG指南的迭代升级。
指南的生命力在于落地。十年来，团队依托学术平台组织全国巡讲200余场，全力推动诊疗规范从“纸面共识”转化为一线医生的“临床实战”。基于此，本文系统梳理该团队在MG精准诊断、靶向药物规范应用及创新疗法探索等方面的实践成果，以期为提升我国MG诊疗水平提供参考。
临床攻坚：构建“诊-防-治”全病程精准体系
近年来，常婷教授团队聚焦MG诊疗痛点，围绕“精准诊断、分层治疗、前沿突破”三大维度展开系统性研究，力求实现从临床识别到机制干预的全面覆盖。
一、精准诊断：确立新标准
在诊断精度方面，团队参与的多中心SCREAM研究（发表于The Lancet Regional Health）纳入2272例疑似MG患者，证实基于细胞底物的实验（CBA）在检测AChR抗体方面，其敏感性显著优于传统方法（RIPA和ELISA），为临床精准诊断确立了新标准[3]。
二、构建预测模型，实现风险预警与精准施治
团队瞄准指南空白，在眼肌型重症肌无力（OMG）上完成系列研究，明确了早期使用免疫制剂可有效预防OMG向GMG进展，探索了OMG向GMG转化的风险因素，并构建了临床预测模型，实现了对患者病情进展风险的量化评估与早期预警，助力医生在疾病演变初期识别高危人群，为制定个体化方案、阻断疾病进展提供了科学依据，实现基于风险分层的精准施治[4]。
针对MG胸腺切除术后危象高发的问题，建立术后危象风险预测模型，通过模型把控手术时机，可显著降低危象发生率。
三、聚焦靶向治疗，探索新型疗法
随着对MG发病机制理解的深入，常婷教授团队敏锐捕捉到靶向单克隆抗体在MG中的治疗潜力，并率先在国内开展临床实践和理论推广。
（1）率先开展单抗研究，引领难治性MG治疗新突破
面对难治性MG患者缺乏有效治疗手段的困境，团队在国内率先启动托珠单抗治疗难治性MG的队列研究。该研究成果发表于CNS Neuroscience & Therapeutics，受邀在第10届欧洲神经病学大会（EAN）作专题报告，为难治性MG患者提供了新的治疗希望[5]。基于队列研究展现出的良好疗效与安全性，团队进一步牵头发起了托珠单抗治疗难治性MG的全国多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（注册号：NCT05067348）。该项研究旨在通过严谨的大样本数据，确立该靶点治疗MG的高级别循证医学证据，推动难治性MG诊疗方案的优化与升级。
（2）危机干预：优化治疗策略
针对危象前状态（IMC）这一临床难题，团队发表于Neurotherapeutics的研究系统比较了艾加莫德与静脉注射免疫球蛋白（IVIG）的疗效。结果显示，艾加莫德可有效缓解AChR抗体阳性IMC患者症状，阻止其进展为肌无力危象（MC），为临床早期干预提供了关键循证证据[6]。
（3）深耕补体C5抑制剂理论与应用
2026年2月，团队在《中华神经科杂志》发表重磅综述《补体C5抑制剂治疗重症肌无力的研究进展》[7]，系统阐释了补体C5抑制剂通过阻断C5裂解、抑制膜攻击复合物（MAC）形成及C5a炎性反应，从而从源头减轻突触后膜破坏的核心机制。该综述不仅明确了此类药物在2025版指南中的重要地位，更为难治性gMG患者提供了全新的治疗路径选择：
依库珠单抗（Eculizumab）：团队深入解读其全球及中国关键Ⅲ期研究（REGAIN）数据，证实该药在AChR抗体阳性难治性gMG患者中起效迅速，长期治疗可显著降低恶化率与住院率，助推超半数患者达到微小表现状态（MMS）或药物缓解。
瑞利珠单抗（Ravulizumab）：作为长效制剂，团队关注到其每8周给药一次的便捷性及其在CHAMPION MG研究中的卓越表现，特别是OLE数据显示其能助力近九成患者实现症状显著改善，部分患者甚至达到最小症状表达（MSE）。
戈鲁利单抗（Gefurulimab）：是一种新型补体C5抑制剂，属于迷你双抗，其结构独特，仅包含靶向C5的抗体重链可变区以及与白蛋白特异性结合的抗体片段，通过与白蛋白结合延长体内半衰期，目前已于2025年12月在我国提交上市申请。
通过理论梳理与临床实践的紧密结合，团队进一步推动了靶向治疗在中国的规范化落地。
四、根治探索：引领全球CAR-T新纪元
在前沿疗法探索方面，团队开展了全球首个采用CD19/BCMA双靶点CAR-T治疗MG的Ⅰ期临床研究，成果发表在CELL子刊Med杂志。该研究纳入6例难治性gMG患者，结果显示所有患者在治疗后均实现免疫抑制剂减量及停用，安全性良好[8]。这一突破性成果为难治性gMG的“功能性治愈”开辟了全新路径。
五、机制原创：颠覆传统认知的“唐都发现”
临床突破的底气源于基础研究的深度。常婷教授团队在机制研究层面取得了原创性突破：发现骨髓造血系统可感知神经系统病变，并通过异常增生驱动神经炎症。这一发现颠覆了“炎症起源于淋巴器官”的传统认知，提出了“靶向骨髓免疫、回归稳态”的新理念。该成果发表于顶级期刊Cell，获F1000 Prime推荐，并被Science、Nature Neuroscience等期刊评价为“极具希望的干预靶点”，为未来开发更上游的治疗策略奠定了理论基础[9]。
厚积薄发：专病体系建设与国家级平台突破
一、学科奠基：构建全链条诊疗新生态
空军军医大学唐都医院MG亚专业始创于1990年，历经三十余年深耕，已建成集临床诊疗、科学研究与多学科协作（MDT）于一体的标准化专病体系。团队融合AI技术建立规范化评估系统，打通从“专病门诊”到“慢病管理”的诊疗闭环，并依托“线上+线下”双轨模式开展系统化患教，实现了医疗服务的全程覆盖与精细化管理。
二、学术引领：产出顶尖成果与人才
团队近五年在Cell、Science Translational Medicine、Med、Journal of Neuroinflammation等国际顶刊发表SCI论文34篇，授权国家发明专利及软著10项，斩获陕西省高校科技成果特等奖及省部级自然科学一等奖等多项殊荣，并获批“陕西省科技创新团队”。在2021~2025年全球MG研究大数据中，唐都医院凭借180.8的累计影响因子跻身全球顶尖机构行列；常婷教授以26篇论文、162.4的总影响因子，位列全球最活跃专家前列，成为中国该领域的核心代表。
三、资源支撑：夯实队列基石与协作网络
依托2017年启动的MG注册登记队列，团队已建成覆盖全国多个省市、纳入2000余例患者的标准化数据库，通过AI平台实现数字化管理。基于此资源优势，团队牵头23项多中心临床研究，承接13项国内外新药试验（其中2项为中国区Leading PI），深度融入全球合作网络。同时，团队组建陕西重症肌无力专科联盟及中国罕见病联盟西北中心，联动67家县级医院，显著提升区域基层诊疗同质化水平。
四、重大突破：获批亿元专项攻关“卡脖子”难题
2026年1月，学科建设迎来里程碑式突破：常婷教授团队成功获批“创新药物研发”国家科技重大专项。该项目聚焦神经免疫性疾病诊疗“卡脖子”难题，围绕CAR-T细胞疗法等前沿方向，构建“机制研究-技术突破-临床转化”全链条创新体系，致力为患者提供根治性新方案。
五、未来展望：四大战略驱动高质量发展
面向未来，团队确立四大战略方向：①标准引领：持续更新诊疗指南，推动全国MG诊疗均质化；②证据驱动：深挖队列资源，加速新型药物研发与循证积累；③技术攻关：构建“新型CAR-T\"产品矩阵，突破疗效持久性与安全性瓶颈；④生态融合：贯通“产学研医”转化链条，打造国家级神经免疫创新高地。
结语
翻开中国MG诊疗的学术长卷，空军军医大学唐都医院神经免疫团队三十余年的探索，恰是传承与突破交织的生动写照。从2015到2025的指南修订，见证了中国MG从学习借鉴到并跑引领的跨越；从补体抑制剂的机制深耕到CAR-T疗法的全球率先探索，展现了临床科学家敢为人先的创新勇气；从专病队列的十年积累到国家重大专项的落地，更印证了厚积薄发的学术定力。正是这种在传承中积蓄底气、在突破中赢得未来的品格，推动中国MG研究从临床积累走向原始创新。而这一切的最终指向，始终是为患者提供更精准、更有效的治疗方案。
专家简介
常婷
主任医师，教授
唐都医院神经内科副主任
博士（后）导师；“国家科技重大专项” 首席专家；
陕西中青年科技创新领军人才；陕西省科技创新团队带头人
中华医学会神经病学分会神经免疫学组 委员
中国医师协会神经内科医师分会神经肌肉病和电生理学组 委员
中国医师协会神经修复学专业委员会神经免疫学组 副组长
中国罕见病联盟重症肌无力协作组 副组长
陕西省医师协会神经内科医师分会 副会长
陕西重症肌无力专科联盟 组长
主持国家科技重大专项1项，国家重点研发计划课题1项，国家自然科学基金4项，国家重大疑难疾病中西医临床协作项目1项，陕西省重点课题2项；近5年以第一/通讯作者在Cell、Science Translational Medicine、Med、Journal of Neuroinflammation等期刊发表SCI论文34篇；执笔国家级指南2部；授权国家发明专利及软著10项
以第一及重要完成人获陕西省高校优秀成果特等奖、省部级一等奖、陕西省创新创业大赛一等奖
《中华神经科杂志》《中国神经免疫学和神经病学杂志》《Journal of Neuroimmunology》 编委
参考文献:
[1]中华医学会神经病学分会神经免疫学组. 中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志, 2025, 58(7): 721-741.
[2]中华医学会神经病学分会神经免疫学组,中国免疫学会神经免疫学分会. 中国重症肌无力诊断和治疗指南2015[J]. 中华神经科杂志,2015,48(11):934-940.
[3]Li Z, Zhang C, Chang T, et al. A multicentre, prospective, double-blind study comparing the accuracy of autoantibody diagnostic assays in myasthenia gravis: the SCREAM study. Lancet Reg Health West Pac. 2023;38:100846. Published 2023 Jul 19.
[4]Ruan Z, Sun C, Lang Y, et al. Development and Validation of a Nomogram for Predicting Generalization in Patients With Ocular Myasthenia Gravis. Front Immunol. 2022;13:895007. Published 2022 Jul 7.
[5]Ruan Z, Tang Y, Gao T, et al. Efficacy and safety of tocilizumab in patients with refractory generalized myasthenia gravis. CNS Neurosci Ther. 2024;30(6):e14793.
[6]Guo R, Sun C, Huang X, et al. Efficacy and safety of efgartigimod versus intravenous immunoglobulin in early intervention of acetylcholine receptor antibody-positive impending myasthenic crisis: A retrospective cohort study. Neurotherapeutics. 2025;22(6):e00730.
[7]高婷,阮哲,常婷. 补体C5抑制剂治疗重症肌无力的研究进展[J]. 中华神经科杂志,2026,59(2):208-214.
[8]Ruan Z, Ning F, Zhang W, et al. Single-cell profiling of immune reset in patients with refractory generalized myasthenia gravis receiving autologous CD19/BCMA CAR-T cell therapy. Med. Published online February 25, 2026.
[9]Shi K, Li H, Chang T, et al. Bone marrow hematopoiesis drives multiple sclerosis progression. Cell. 2022;185(13):2234-2247.e17.
本文审稿专家：常婷教授
*“医学界”力求所发表内容专业、可靠，但不对内容的准确性做出承诺；请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。
联丰优配提示：文章来自网络，不代表本站观点。
